El pasado jueves, la Fundación Cris Contra el Cáncer reveló los sorprendentes hallazgos de un innovador estudio que introduce una terapia CAR-T tándem en pacientes pediátricos enfrentando leucemia en recaída. Este tratamiento se ha aplicado a un grupo de doce niños, de los cuales ocho actualmente se encuentran en remisión y disfrutan de una notable calidad de vida.

El estudio incluye a menores y jóvenes adultos diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) de alto riesgo. Todos estos pacientes habían sido sometidos a diversas terapias sin éxito, incluyendo el uso de CART-19, dejándolos sin opciones viables en tratamientos convencionales. La nueva terapia fue administrada como un recurso de “uso compasivo”, en un esfuerzo de último recurso para combatir la enfermedad.

Después de un mes de recibir la infusión de estas innovadoras células, la enfermedad de ocho de los once pacientes tratados se redujo a niveles indetectables. En el caso de cinco de estos niños, el éxito del tratamiento permitió que se les realizara un trasplante de médula ósea que consolidó aún más la respuesta positiva. A lo largo de un seguimiento promedio de 20 meses, siete de esos diez niños continúan vivos, lo que conlleva a una tasa de supervivencia cercana al 70 por ciento para aquellos que se encontraban sin opciones efectivas.

Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario La Paz en Madrid, comentó sobre el impacto positivo de la terapia. “Hemos logrado que muchos de estos pacientes mantengan la respuesta en el tiempo. Reconocemos que este tratamiento tiene una duración limitada, sirviendo como puente hacia un futuro trasplante personalizado”, explicó.

La leucemia linfoblástica aguda de células B es la forma más común de cáncer infantil. Aunque los avances en inmunoterapia, especialmente con las células CAR-T, han aumentado la tasa de supervivencia a más del 90 por ciento, más de la mitad de los pacientes que reciben estas terapias recaen después de haber sido considerados curados.

Ante este contexto, el equipo de la Unidad CRIS ha desarrollado una terapia CAR-T en tándem que ataca simultáneamente dos moléculas, CD19 y CD22. Esta estrategia aumenta la posibilidad de detección del tumor, incluso si oculta una de las moléculas, reduciendo así el riesgo de recaída. Los investigadores han trasladado esta técnica a pacientes en recaída tras haber recibido CART-19, logrando resultados prometedores.

Este estudio marca un hito en Europa y España al ser el primer informe clínico que adopta este enfoque, que ya ha sido documentado en países como China, Estados Unidos y el Reino Unido. Gracias a estos logros, la Unidad CRIS ha iniciado un ensayo clínico para validar y expandir el uso de esta terapia, comenzando ya con la fase de reclutamiento desde finales de julio.

En la presentación, estuvo presente Lucía, una joven de 15 años que ha respondido positivamente al nuevo tratamiento. Diagnosticada a los 17 meses con leucemia linfoblástica tipo B, Lucía expresó su optimismo: "Hoy me siento genial. Normalmente, tengo recaídas al año, pero esta vez no ha pasado. Estoy emocionada de sentirme curada”.

Lucía también hizo un llamado a que esta innovadora terapia sea accesible para otros niños: “Espero que se implemente en hospitales para que otros no tengan que esperar tanto tiempo en busca de un tratamiento eficaz”, comentó.

Su padre, José Álvarez, compartió la difícil trayectoria que han seguido en busca de opciones para su hija. “Hemos pasado por Cádiz, Valencia, Barcelona y finalmente llegamos a Madrid. Ha sido un camino complicado, donde la búsqueda de tratamientos recayó en nosotros como familia”, relató.

José enfatizó la necesidad urgente de que los tratamientos no dependan de la suerte de las familias. "Es vital que el acceso a estas opciones no esté limitado y que los sistemas de salud sean proactivos en la búsqueda de soluciones", afirmó.

Este proyecto surge de una valiosa colaboración entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el CIEMAT. Esta unión busca potenciar la investigación y tratamiento en oncología pediátrica, ofreciendo nuevas esperanzas a los niños y sus familias.

Lola Manterola, presidenta de CRIS Contra el Cáncer, subrayó la importancia de la colaboración entre el sector público y privado. “Esta sinergia es fundamental para fomentar la innovación en investigación biomédica y optimizar los recursos disponibles”, resaltó.

Finalmente, la consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, cerró el evento enfatizando el valor transformador de los resultados obtenidos en este estudio, apostando por una medicina que priorice la vida y el bienestar de los más jóvenes.